يعرف العلاج الجيني أنه عملية نقل جين سليم أو جزء منه إلى داخل خلية معينة ليحلّ محلّ جين مسبب لمرض ما، أو الجزء من ذلك الجين المسؤول عن إحداث المرض، والعلاج الجيني تكنولوجيا حديثة واعدة، وقد أثبتت التجارب التي استخدمت فيها نجاحا يحفز على التوسع في استخدامها لتشمل أمراضا عدة.
ويُطبّق العلاج الجيني على الخلايا الجنسية والخلايا الجسمية.
أ- العلاج الجيني للخلايا الجنسية: يتم فيه تغيير جينات الجاميتات أو البويضة المخصبة، لذا يورث للأجيال التالية.
ب- العلاج الجيني للخلايا الجسمية: يتم فيه تغيير جينات الخلايا الجسمية، مثل : أنسجة العضلات، والرئة، والدماغ، والعظام. وهو علاج لا يورث للأجيال التالية. وتتمثل آلية العلاج الجيني للخلايا الجسمية بنقل الجينات اللازمة إلى الخلايا المريضة بوساطة نواقل عدة، منها نواقل بيلوجية، مثل الفيروسات المعدلة جينيا. ويشترط لاستمرار نجاح المعالجة الجينية للخلايا الجسمية، أن تكنو الخلايا المستقبلة للجين السليم قادرة على الانقسام طوال فترة حياة المريض ، مثل الخلايا الجذعية في نخاع العظم؛لأنها تنتج خلايا الدم، وأنواع خلايا جهاز المناعة جميعها في الجسم.
